Salute, dall'Umbria una speranza per il trattamento dell'anemia falciforme

Una nuova speranza per il trattamento dell'anemia falciforme arriva dall'Umbria dove è stata sperimentata una innovativa terapia di editing genomico. L'Azienda ospedaliera di Perugia infatti, in particolare l'Oncoematologia pediatrica, insieme alla struttura complessa di Ematologia con Tmo, il Centro Trasfusionale, la Farmacia ospedaliera hanno costituito da anni orami un Centro di eccellenza europeo.

I risultati di questo importante studio sono stati esposti nell'ambito di un convegno dal titolo "Costruire la rete per la sfida della terapia genica nelle emoglobinopatie" presso il Residence Chianelli di Perugia. Al confronto hanno preso parte medici e ricercatori provenienti dai principali centri italiani ovvero Roma, Milano , Firenze Padova, Ferrara, Cagliari, Modena, Pescara, Genova e Pavia.

Che cos'è l'anemia falciforme

L'anemia falciforme è una malattia genetica ed ereditaria del sangue gravemente debilitante che colpisce i globuli rossi. Si tratta di una delle malattie genetiche tra le più diffuse al mondo di cui si stima siano affette 13 milioni di persone, 40mila in Europa. (Fonte: Quotidiano Sanità).

Fino a poco fa si è ritenuto che questa malattia non fosse guaribile, è stato detto al convegno, fatta eccezione per alcuni casi dove si può intervenire con il trapianto di midollo osseo in presenza di un donatore perfettamente compatibile. Grazie a questa nuova terapia sperimentata proprio in Umbria la platea dei bambini e dei giovani adulti cui "donare una nuova vita, in salute", si "allarga notevolmente".

Il primo paziente ha ottenuto risultati incoraggianti. L'eccellenza di Perugia

I risultati della terapia sul primo paziente hanno sortito risultati "estremamente soddisfacenti". Altri due nel frattempo hanno fatto la raccolta delle cellule staminali e sono ora in attesa del prodotto geneticamente modificato. L'equipe di Perugia sta proseguendo con l'obiettivo sottoporre alla terapia altri giovani. Una innovazione di enorme portata che dona speranza e che candida il Centro trapianti dell'Azienda ospedaliera di Perugia a diventare punto di riferimento per le terapie geniche per bambini e giovani adulti.

"Siamo orgogliosi di questo straordinario traguardo - ha affermato Franco Chianelli - che pone ancora una volta Perugia ai vertici europei". Già nel 2016, ha ricordato, a Perugia il Comitato Chianelli e la Fondazione Perugia avevano dato vita a un importante progetto dedicato alle Emoglobinopatie. "Da quel seme è nata una realtà che oggi dona tanta speranza a bambini e ragazzi. Investire nella ricerca è uno degli obiettivi della nostra associazione. Sostenere giovani ricercatori e i loro progetti innovativi è fondamentale" ha rimarcato Chianelli.

Presciutti: "La cura è l'unica cosa che non ha colore o appartenenza"

Ampia la platea del convegno a cui hanno preso parte la presidente della Regione Stefania Proietti,  il direttore dell'azienda ospedaliera, Antonio D'Urso, il senatore Francesco Zaffini, presidente della Commissione Sanità e lavoro al Senato, la presidente dell'Assemblea legislativa Sarah Bistocchi e il presidente della Provincia Massimiliano Presciutti che ha rivolto parole di gratitudine verso i ricercatori e i medici presenti. "Vi occupate quotidianamente, senza orari né festivi, di ciò che è più prezioso per tutti noi: la cura e la salute di ognuno, a partire dai più piccoli fino ad arrivare ai più anziani" ha affermato.

"La cura – ha aggiunto – è l’unica cosa che non ha colore o appartenenza. Sono molto grato a Franco e Luciana Chianelli quando richiamano la loro storia e ringraziano, giustamente e indistintamente, tutti, perché su questi temi non possono e non devono esistere divisioni".

"Grazie davvero per questa opportunità che ci date, in questi due giorni, di apprezzare il lavoro che svolgete - ha detto ai medici presenti in sala -. Senza di voi sarebbe tutto più complicato, non solo dal punto di vista medico e scientifico, ma anche e soprattutto da quello umano. Abbiamo un terribile bisogno di riappropriarci di rapporti umani degni di questo nome, che ci mettano tutti nelle condizioni di apprezzare la vita, che è davvero un dono".